米カルビスタ社、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作治療薬 セベトラルスタットが国の希少疾病用医薬品の指定を受け、承認申請を実施
2025年01月29日
カルビスタ・ファーマシューティカルズ社
は、アンメット・メディカル・ニーズ（医療上、未解決の課題）の高い疾患を対象とする経口投与が可能な医薬品の創薬、開発、商業化に注力する米国製薬企業。同社日本法人は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作治療（オンデマンド治療）のための経口血漿カリクレイン阻害薬セベトラルスタットが希少疾病用医薬品の指定を受け、製造販売承認申請を行った。
- 拠点設立
- 2024/01
- 進出先
- 東京都
- バイオテクノロジー・ライフサイエンス
-
米国
カルビスタ・ファーマシューティカルズ社は、日本におけるセベトラルスタットの承認申請・販売開始準備活動のため、日本法人のカルビスタ・ファーマシューティカルズ・ジャパン株式会社を2024年1月設立。プラセボ対象の第Ⅲ相無作為化二重盲検交差試験において、セベトラルスタットはすべての主要評価項目および主な副次評価項目を達成、良好な安全性プロファイルも示した。同薬は、2024年6月米国食品医薬品局（FDA）に申請を実施し、さらに欧州をはじめとする複数国でも製造販売承認申請を実施。本邦においては、国の希少疾病用医薬品（※1）に指定され、2025年1月に製造販売承認申請を行った。セベトラルスタットは、承認されれば世界初の経口投与可能なHAE急性発作時治療薬として、発作が起こったその場で早期治療の実現を通じた患者QOLの向上に貢献することが期待されている。
- ＊遺伝性血管性浮腫（HAE）について
- 遺伝性血管性浮腫（hereditary angioedema：HAE）は、C1-エステラーゼインヒビター（C1INH）タンパク質の欠損（Ⅰ 型HAE）または機能不全（Ⅱ型HAE）を原因として、カリクレイン・キニン経路が制御不能な活性化を起こす希少遺伝性疾患であり、国の指定難病のひとつ（※2）。疼痛および衰弱を伴う浮腫の発作が体のさまざまな部位に出現し、その発作部位によっては生命を脅かすこともある。現在承認されている急性発作治療薬は、すべて注射による静脈内または皮下投与を必要とする。
同社の日本拠点設立に際し、ジェトロ対日投資・ビジネスサポートセンター（IBSC）は、 テンポラリーオフィス貸与、バイリンガル対応可能な登記、労務、税務情報提供に加えて、同社の日本での認知度向上のため、企業広報支援サービスを提供した。
-
※1
-
※2
-
※
本ページ記載の内容は、ジェトロ対日投資・ビジネスサポートセンター（IBSC）が、その支援先外資企業について紹介したものであり、未承認医薬品の広告やプロモーションに該当するものではありません。
日本での拠点設立をサポートします
ジェトロIBSCでは、外国企業・在日外資系企業向けに、拠点設立に伴う登記手続やビザ申請等のサポートなど、企業のニーズやビジネスフェーズに合せた各種支援メニューを用意しています。
バイオテクノロジー・ライフサイエンス分野の外資系企業動向
お問い合わせ
フォームでのお問い合わせ
ジェトロはみなさまの日本進出・日本国内での事業拡大を全力でサポートします。以下のフォームからお気軽にお問い合わせください。
お問い合わせフォームお電話でのお問い合わせ
-
- 拠点設立・事業拡大のご相談：
- 03-3582-4684
-
- 自治体向けサポート：
- 03-3582-5234
-
- その他の対日投資に関するお問い合わせ：
- 03-3582-5571
受付時間
平日9時00分～12時00分/13時00分～17時00分
（土日、祝祭日・年末年始を除く）