米FDA、治験薬申請の迅速化に向けたパイロットプログラムの受け付け開始

米国食品医薬品局（FDA）は9月15日、治験薬（IND）申請の迅速化を図るパイロットプログラムの申請受け付けを開始した。本プログラムは、臨床試験の期間を短縮することで、米国内での臨床試験の促進を目的としている。米国の臨床試験および医学研究の競争力強化を目指す保健福祉省の「オペレーション・トライアルブレイザー（Operation Trial Blazer）」の一環として実施される（2026年7月9日記事参照）。FDAの発表によれば、米国ではヒト初回投与試験（FIH試験）の開始までに最長2年を要する場合がある一方、中国やオーストラリアでは同様の試験を短い期間で開始できるため、米国の競争力低下が懸念されている。

申請は、適格研究機関（QRI）と製薬企業（スポンサー）が1組となって行う必要がある。QRIは製薬企業と連携し、専門的な助言を提供する。FDAは申請書類一式がそろう前の段階で順次審査する。これにより、問題の早期発見と解決がリアルタイムで可能になり、申請書類の質の向上や関係者の連携強化が図られ、承認プロセスの効率化が見込まれる。QRIは、米国内で法人化または組織化されている必要があり、客観的な助言を提供するため、製薬企業との間に利益相反がないことが求められる。

対象案件の選定にあたっては、次の特徴を持つ案件が優先的に考慮される。

• 医薬品候補が新規性を有し、将来的な商業化を目指していること。
• 既存の臨床使用実績がなく、第1相FIH試験を対象としていること。
• 試験が米国内で実施される予定で、十分な予備的非臨床データが整備されていること。

また、スポンサーに対しては、次の観点から審査が行われる。

• INDのモダリティ（注）および複雑性が、審査形式に適しているか。
• QRIによる助言が、実質的な成果をもたらす段階にあるか。
• 公衆衛生への影響および未充足の医療ニーズへの対応可能性。
• 採択案件全体におけるスポンサーの規模およびポートフォリオの多様性。

応募受け付け期間は10月30日までで、選考結果は12月18日までに通知される予定。初回は8～10組の採択が見込まれている。

（注）医薬品の種類（低分子医薬品、抗体医薬品、細胞治療、遺伝子治療など）。

（大垣ジャスミン）